Update von Novartis über Branaplam-Programms für SMA Typ 1

Brief von Novartis

Insgesamt wurden 13 Patienten mit Typ-I-SMA im ersten Teil der Phase-1/2-Studie an 6 Standorten in Belgien, Dänemark, Deutschland und Italien eingeschlossen, und 8 Patienten erhalten ab heute weiterhin Branaplam.

Für den zweiten Teil der Studie freuen wir uns, Ihnen mitteilen zu können, dass wir die Anzahl der Länder und Standorte erweitern. Konkret werden wir bis Ende Juni 2018 Standorte in drei neuen Ländern initiieren.

Weitere Länder und Standorte sind in unseren Plänen und sollten demnächst folgen. Wir warten jedoch lieber darauf, sie anzukündigen, bis wir von jeder Site die formelle Genehmigung der Gesundheitsbehörde und die offizielle Genehmigung erhalten haben, bevor wir eine Ankündigung machen. Ärzte in anderen europäischen Ländern haben uns ebenfalls zur Teilnahme aufgefordert, was sehr ermutigend ist.

Die Rekrutierung wird an allen bestehenden Teststandorten fortgesetzt. Die Standortauswahl und -initiierung in den USA läuft ebenfalls.

Siehe weitere Details hier ⬇️

Klinische Studie um LMI070 (Branaplam) in der Behandlung von spinale Muskelatrophie

Novartis sucht SMA I Patienten für LMI070 (Branaplam) in Deutschland

Weitere Details SMA Europe

Uppdatering av Novartis på uppdrag av branaplam-programmet för SMA

Brev av Novartis om branaplam

Totalt registrerades 13 patienter med typ I SMA i den första delen av fas 1/2 på 6 platser i Belgien, Danmark, Tyskland och Italien och 8 patienter fortsätter att få branaplam från och med idag.

För andra delen av rättegången är vi mycket glada att kunna meddela att vi utökar antalet länder och plat. Närmare bestämt ska vi inleda platser i tre nya länder senast i juni 2018.
Andra länder och plats finns i våra planer och bör följa snart.

Vi föredrar dock att vänta med att meddela dem tills vi har mottagit formell godkännande av hälso- och sjukvårdsmyndighet och formellt godkännande från varje plats innan vi meddelar något. Läkare i andra europeiska länder har också nått ut till oss att delta, vilket är extremt uppmuntrande. Rekryteringen fortsätter på alla våra existerande platser och initiering i USA pågår också.

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Die nächste Generation von Therapien gehen in Entwicklung. Novartis rekurtiert SMA I Patienten für LMI070 (Branaplam) in der Universität Freiburg und Essen. Die Substanz wird oral eingenommen und geht so ins Blut. Das Medikament gehört zu den sogenannten „splicing-modifier“.

Update Novartis mit Branaplam

Update zu LMI070 (Branaplam) von Novartis

LMI070 (Branaplam) ist eine experimentale Therapie die entwickelt wird von Novartis für die Behandlung der Spinale Muskelatrophie.
Novartis
www.trials.novartis.com/
https://clinicaltrials.gov

Forsøgslægemidlet LMI070 undersøges som et muligt behandlingsmiddel for patienter, der nyligt er diagnosticeret med SMA type I. LMI070 er indtil videre kun testet på dyr. Det vides i øjeblikket ikke, om LMI070 er effektivt. Dette forsøg indgår som en del af processen med at finde ud af, om LMI070 er en effektiv behandling for spædbørn. Forsøget omfatter doser af LMI070 over en planlagt periode på i første omgang 13 uger.

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Last Update Posted: October 30, 2017