Follow-Up Study of Olesoxime in Patients with Type 2 or Non-Ambulatory Type 3 Spinal Muscular Atrophy

New results of the Long Term Study of Oleos (NCT02628743)

olesoxime was generally safe and well tolerated at the dose assessed. Maintenance of motor function observed over 2 years in the Phase 2 study was followed by a substantial decline in MFM D1+D2 (>2 points/year) after drug discontinuation. However, the ~2-point MFM treatment difference between olesoxime and placebo at the end of Phase 2 was maintained at OLEOS baseline. Furthermore, olesoxime open-label treatment stabilized motor function (mean change in MFM D1 + D2 from baseline: 6 months, −0.03 [SD, 4.79; n=124]; 12 months, −0.22 [SD, 4.74, n=104]). These data support the long-term stabilization of motor function observed in the Phase 2 study

Roche veröffendlicht neue Informationen über laufende Studien von RG7916 bei SMA Typ I, II , III

Liz schrieb bereits in Schwedisch darüber. Roche hat ein aktuelles Update über die laufende Studien über das Molekül RG7916 veröffendlicht

Die Medizin wird oral verabreicht und in Roche Studie gibt es auch Erwachsene Patienten mit SMA Typ 3, (25 Jahre) die daran teilnehmen.

RG7916 ist ein SMN2-Spleißmodifikator und wird in drei laufenden klinischen Studien, FIREFISH, SUNFISH und JEWELFISH, untersucht.

FIREFISH für Babys mit Typ 1 SMA – Beginn Teil 2

FIREFISH besteht aus zwei Teilen: Teil 1 bewertete das Sicherheitsprofil von RG7916 bei verschiedenen Dosierungen und zeigte, dass RG7916 bei allen Dosierungen sicher und gut verträglich war. In Teil 1 hat Roche die Konzentration von RG7916 und den SMN-Proteinspiegel im Blut gemessen. Dies hat Roche nun bewegt, die in Teil 2 zu untersuchende Dosis von RG7916 zu bestätigen. Teilnehmer in Teil 1 erhalten weiterhin RG7916 in einer offenen Verlängerungsphase.

Teil 2 von FIREFISH ist nun in Arbeit und wird die Wirksamkeit und Sicherheit von RG7916 bei ungefähr 40 Babys untersuchen. Teil 2 der Studie hat eine Laufzeit von zwei Jahren, nach der alle Babys weiterhin RG7916 erhalten, bis es in den Ländern verfügbar ist. Die primäre Analyse der Wirksamkeit und Sicherheit von RG7916 findet statt, nachdem alle Patienten ein Jahr lang behandelt wurden.

Die Rekrutierung für FIREFISH Teil 2 hat in Belgien, Frankreich und Italien begonnen. Weitere Länder und Standorte werden nach Zustimmung des Gesundheitsamts und der Ethikkommission schrittweise eröffnet.

SMA Clinical Trials with RG7916/
Roche bringing patient support for spinal muscular atrophy
Roche släpper stor uppdatering på de två molekylerna RG7916 och OLESOXIME – pågående studier

Roche släpper stor uppdatering på de två molekylerna RG7916 och OLESOXIME – pågående studier

Roche släpper ut en stor uppdatering på Firefish för typ 1 SMA- Fas 2 ska till att börja. Rekrytering för Firefish Del 2 har börjat i Belgien, Frankrike och Italien.

JEWELFISH/strong> är en studie som undersöker säkerhet och tolerans hos RG7916 hos personer med SMA typ 2 och 3 som tidigare deltagit i en studie med en annan SMN2-specifik molekyl. Rekryteringen fortsätter i studiecentra i Europa och USA.

RG7916 utvecklades i samarbete med PTC Therapeutics och SMA Foundation

OLEOS-studier är en pågående öppna förlängningsstudier, icke-ambulerande typ 2 och 3 SMA-patienter som har deltagit i tidigare studier med Olesoxime. Patienter övervakas i flera år.

Båda molekylerna ges via mun (eller g-tub) och fungerar på olika sätt.   Som ett resultat kan det sprida effekterna i varje cell i kroppen och inte bara i centrala nervsystemet ensam

Vi länkar till Roche, läs hela inlägg

Clincial Trias with RG7916

Roche bringing patient support for spinal muscular atrophy

Roche -veröffentlicht neue Informationen über laufende Studien von RG7916 bei Smatyp 1-3/

Roche übernimmt Trophos


Roche übernimmt Trophos und erweitert Engagement bei neuromuskulären Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf

Resultate einer entscheidenden Phase-II-Studie zeigen das Potenzial von Olesoxim für die Behandlung von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA). Zulassungsbehörden in der USA und in der EU haben für Olesoxim den Status eines Arzneimittels für eine seltene Krankheit gewährt