Kategorier
SMA

Sjukt Liv: Lina mamma till Leon ✝︎ 5/6/2018

Vad händer när en kvinna född ett barn och fick 1,5 vecka senare diagnosen spinal muskelatrofi 1. Leon fick inte chansen att leva.  Han fick inte tillgång till Spinraza.  Han förlorade kampen mot sin sjukdom.  Leon gick över regnbågens bro den 5/6/2018 Läs mer NSMA Lyssna podden SJUKT LIV Lina & Leon Diskutera här med oss

Kategorier
SMA

Novartis informerar i sitt pressmeddelande om EU villkorat marknadsgodkännande för Zolgensma®

AveXis, och Novartis, tillkännagav idag att Europeiska kommissionen (EG) beviljade villkorat godkännande av Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) för behandling av patienter med 5q spinal muskelatrofi (SMA) med en mutation i SMN1-genen och en klinisk diagnos av SMA typ 1; eller för patienter med 5q SMA med en mutation i SMN1-genen och upp till tre kopior av […]

Kategorier
SMA

New Data to the SHINE open-label extension study

Biogen releases new data from the Shine study (NCT02594124). The has enrolled 292 patients (infants through teenagers) from five previous SPINRAZA clinical studies, including ENDEAR. New findings from the SHINE study show treatment with SPINRAZA resulted in motor function improvement or disease stabilization in toddlers, children and young adults who were treated continuously, some for […]