Sjukt Liv: Lina mamma till Leon ✝︎ 5/6/2018

Vad händer när en kvinna född ett barn och fick 1,5 vecka senare diagnosen spinal muskelatrofi 1.

Leon fick inte chansen att leva.  Han fick inte tillgång till Spinraza.  Han förlorade kampen mot sin sjukdom.  Leon gick över regnbågens bro den 5/6/2018

Läs mer NSMA

Lyssna podden SJUKT LIV Lina & Leon

Diskutera här med oss

Novartis informerar i sitt pressmeddelande om EU villkorat marknadsgodkännande för Zolgensma®

AveXis, och Novartis, tillkännagav idag att Europeiska kommissionen (EG) beviljade villkorat godkännande av Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) för behandling av patienter med 5q spinal muskelatrofi (SMA) med en mutation i SMN1-genen och en klinisk diagnos av SMA typ 1; eller för patienter med 5q SMA med en mutation i SMN1-genen och upp till tre kopior av SMN2-genen.

Godkännandet omfattar spädbarn och små barn med SMA upp till 21 kg enligt godkänd doseringsanvisning.

Allt om Zolgensma