Att behandla SMA så tidigt som möjligt är avgörande för att rädda motorneuroner innan de förloras permanent. SPRINT gör det möjligt för oss att förstå hur intervenient hos pre-symptomatiska spädbarn med AVXS-101 kan påverka kliniska resultat, inklusive milstolpeutveckling som funktionellt sittande, stående utan stöd och gå,

SPRINT är en multi-kohort multinationell studie som förväntas inskriva cirka 44 pre-symptomatiska patienter med en bi-allelisk deletion av SMN1; två, tre eller fyra kopior av SMN2; och som är yngre än 6 veckor vid genterapi tidpunkt. Försöket är utformat för att utvärdera lämpliga kliniska slutpunkter, inklusive utvecklingsmilstoler, överlevnad, bulbarfunktion och säkerhet för en engångs intravenös infusion av AVXS-101 med 1,1 x 1014 vg / kg.

Besök AveXis
Clinical Trial

AveXis – First patient dosed in Phase 1 trial of AVXS-101 in SMA Type

AveXis kliniske genstudier i USA og Europa til SMA Type I, II, III