Roche veröffendlicht neue Informationen über laufende Studien von RG7916 bei SMA Typ I, II , III

Liz schrieb bereits in Schwedisch darüber. Roche hat ein aktuelles Update über die laufende Studien über das Molekül RG7916 veröffendlicht

Die Medizin wird oral verabreicht und in Roche Studie gibt es auch Erwachsene Patienten mit SMA Typ 3, (25 Jahre) die daran teilnehmen.

RG7916 ist ein SMN2-Spleißmodifikator und wird in drei laufenden klinischen Studien, FIREFISH, SUNFISH und JEWELFISH, untersucht.

FIREFISH für Babys mit Typ 1 SMA – Beginn Teil 2

FIREFISH besteht aus zwei Teilen: Teil 1 bewertete das Sicherheitsprofil von RG7916 bei verschiedenen Dosierungen und zeigte, dass RG7916 bei allen Dosierungen sicher und gut verträglich war. In Teil 1 hat Roche die Konzentration von RG7916 und den SMN-Proteinspiegel im Blut gemessen. Dies hat Roche nun bewegt, die in Teil 2 zu untersuchende Dosis von RG7916 zu bestätigen. Teilnehmer in Teil 1 erhalten weiterhin RG7916 in einer offenen Verlängerungsphase.

Teil 2 von FIREFISH ist nun in Arbeit und wird die Wirksamkeit und Sicherheit von RG7916 bei ungefähr 40 Babys untersuchen. Teil 2 der Studie hat eine Laufzeit von zwei Jahren, nach der alle Babys weiterhin RG7916 erhalten, bis es in den Ländern verfügbar ist. Die primäre Analyse der Wirksamkeit und Sicherheit von RG7916 findet statt, nachdem alle Patienten ein Jahr lang behandelt wurden.

Die Rekrutierung für FIREFISH Teil 2 hat in Belgien, Frankreich und Italien begonnen. Weitere Länder und Standorte werden nach Zustimmung des Gesundheitsamts und der Ethikkommission schrittweise eröffnet.

SMA Clinical Trials with RG7916/
Roche bringing patient support for spinal muscular atrophy
Roche släpper stor uppdatering på de två molekylerna RG7916 och OLESOXIME – pågående studier

Mia

Mia

Mother of three childrens. One of the twins my eldest son had SMA Typ II -III. He passad away and spread his wings into the sun . He lived 3 years and seven months. Fly my sweet little honeybee🧚‍♂️🦋 fly my little Honeybee 🐝

5 reaktioner till “Roche veröffendlicht neue Informationen über laufende Studien von RG7916 bei SMA Typ I, II , III

  • Mia
    17. mars 2018 kl. 08:26
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    SUNFISH ist eine klinische Studie für Menschen mit Typ 2 und 3 SMA, nicht ambulant, im Alter von 2-25 Jahren. SUNFISH ist auch eine zweiteilige Studie. Teil 1 ist bereits abgeschlossen. In Teil 2 untersuchen wir die Sicherheit und Wirksamkeit von RG7916 in Typ 2 und 3 SMA. Teil 2 läuft in Europa und weitere Länder und Standorte werden 2018 nach Zustimmung der Gesundheitsbehörde und der Ethikkommission eröffnet. Falls positiv, können Daten von SUNFISH dazu verwendet werden, die Einreichungen der Gesundheitsbehörde sowie die potenzielle Genehmigung und den Zugang zu RG7916 zu unterstützen.

    RG7916 wurde in allen bisherigen Studien gut vertragen, und kein Teilnehmer hat die Studie wegen ”mögliche” Nebenwirkung verlassen müssen. Roche wird in den kommenden Monaten mehr Informationen zu allen laufenden Studien auf wissenschaftlichen Konferenzen austauschen.

    • Mia
      17. mars 2018 kl. 08:27
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      JEWELFISH . ist eine explorative Studie, die die Sicherheit und Verträglichkeit von RG7916 bei Menschen mit SMA Typ 2 und 3 untersucht, die zuvor an einer Studie mit einem anderen SMN2-spezifischen Molekül teilgenommen haben. Die Rekrutierung in Studienzentren in Europa und in den USA wird fortgesetzt.

      RG7916 wurde in allen bisherigen Studien gut vertragen, und keine Teilnehmer haben eine Studie wegen drogenbedingter Sicherheitsergebnisse verlassen. Wir werden in den kommenden Monaten mehr Informationen zu allen laufenden Studien auf wissenschaftlichen Konferenzen austauschen.

      RG7916 wurde in Zusammenarbeit mit PTC Therapeutics und der SMA Foundation entwickelt.

  • Mia
    17. mars 2018 kl. 08:34
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    OLESOXIME

    Die OLEOS-Studie ist eine laufende Open-Label-Verlängerungsstudie mit nicht ambulanten SMA-Patienten vom Typ 2 und 3, die an früheren Studien mit Olesoxime teilgenommen haben. Die Patienten werden über mehrere Jahre hinweg beobachtet.

    Roche`s will hat den Plan zu einer Phase-3-Studie mit Olesoxime und wird. in der zweiten Hälfte des Jahres 2018 über dessen Pläne auf dem Laufenden halten.

  • 17. mars 2018 kl. 08:56
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    Danke Mia für das übersetzen 👍 Der Plan den Roche fährt gefällt mir sehr gut. Besonders gefällt mir das an Olesoxime weiter gearbeitet wird. Beide Moleküle sind eine Option für alle SMA Typen und das gibt Hoffnung. 🙂

  • 18. mars 2018 kl. 11:13
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    Well Done Honey 👍💓

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