AveXis, och Novartis, tillkännagav idag att Europeiska kommissionen (EG) beviljade villkorat godkännande av Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) för behandling av patienter med 5q spinal muskelatrofi (SMA) med en mutation i SMN1-genen och en klinisk diagnos av SMA typ 1; eller för patienter med 5q SMA med en mutation i SMN1-genen och upp till tre kopior av SMN2-genen.
Godkännandet omfattar spädbarn och små barn med SMA upp till 21 kg enligt godkänd doseringsanvisning.