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Laufende Studien bei Muskeldystrophie Duchenne (DMD)

Ataluren, Kortison ist eins der vielen Therapien die mittlerweile in Deutschland zugelassen sind. Kortison hat leider auch bei uns Rheumaiker harte Nebenwirkungen, wie das cushing syndrom, verringerung der Knochendichte, Kleinwüchsigkeit etc. Eteplirsen (EXONDYS 51 ®) wurde in Amerika dank der großen DMD Communit zugelassen. Dort wollte man es erst nicht zulassen, durch den Druck der Patienten […]

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Studie med Eteplirsen eller Exondys 51 i Danmark

Redan 2016 godkändes Eteplirsen (EXONDYS 51 ®) i Amerika. Läkemedlet är godkänt vid behandling Duchennes muskeldystrofi. En studie påbörjas nu i Danmark, deltagarna söks. Länk till RCFM

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Children with Duchenne muscular dystrophy and sports-fatigue

New study shows, that the diagnostic value of exercise-induced fatigue in DMD, which has been proposed as a suitable outcome parameter in other conditions like spinal muscular atrophy. Read more