Viltepso approved an important treatment option for Duchenne muscular dystrophy

August 12, 2020
Today, the U.S. Food and Drug Administration granted accelerated approval to Viltepso (viltolarsen) injection for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients who have a confirmed mutation of the DMD gene that is amenable to exon 53 skipping.

This is the second FDA-approved targeted treatment for patients with this type of mutation. Approximately 8% of patients with DMD have a mutation that is amenable to exon 53 skipping.
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Laufende Studien bei Muskeldystrophie Duchenne (DMD)

Ataluren, Kortison ist eins der vielen Therapien die mittlerweile in Deutschland zugelassen sind. Kortison hat leider auch bei uns Rheumaiker harte Nebenwirkungen, wie das cushing syndrom, verringerung der Knochendichte, Kleinwüchsigkeit etc.

Eteplirsen (EXONDYS 51 ®) wurde in Amerika dank der großen DMD Communit zugelassen. Dort wollte man es erst nicht zulassen, durch den Druck der Patienten und Angehörigen hat man das MEdikament schlußendlich im Jahre 2016 zugelassen. Leider ist in Europa noch keine Zulassung erfolgt, aufgrund weniger Daten.

In Dänemark ist mittlerweile eine Studie gestartet, um weitere Daten zu sammeln

Wie sieht die Forschung in Deutschland aus. Der DGM informiert hier dazu