| August 12, 2020 |
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| Today, the U.S. Food and Drug Administration granted accelerated approval to Viltepso (viltolarsen) injection for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients who have a confirmed mutation of the DMD gene that is amenable to exon 53 skipping. This is the second FDA-approved targeted treatment for patients with this type of mutation. Approximately 8% of patients with DMD have a mutation that is amenable to exon 53 skipping. |
Tag: Duchenne muscular dystrophy
Children with Duchenne muscular dystrophy and sports-fatigue
New study shows, that the diagnostic value of exercise-induced fatigue in DMD, which has been proposed as a suitable outcome parameter in other conditions like spinal muscular atrophy.
Pamrevlumab gegen idiopathischer Lungenfibrose (IPF)
Die idiopathischer Lungenfibrose ist eine Vernarbung des Lungengewebes. Es kommt zu Abnahme des Sauerstofftransport, die Lunge versteift, was schlussendlich den frühzeitigen Tod bedeutet. Die idiopathische Lungenfibrose (IPF) ist eine seltene Erkrankung.
An neue Therapieansätze wird geforscht. Pamrevlumab hat in der Phase-II-Studie PRAISE seine Wirksamkeit gezeigt. Es kann die Erkrankung verlangsamen, lest dazu den neusten Bericht.
Das Pharmazeutische Unternehmens FibroGen mit Sitz in San Francisco, hat dieses Arzneiwirkstoff in der Erprobung in der Krebsbehandlung des fortgeschrittenen Pankreaskarzinoms.
In Phase II Studie bei der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) Therapie
Clinical Trials
NCT01890265