Medizinteam der FAU nutzt optoakustische Bildgebung für das Monitoring von Muskelerkrankungen. Das neue Verfahren ermöglicht das neuromuskulärer Erkrankungen objektiv und zuverlässig abbilden zulassen, insbesonders in der Erkrankung bei Duchenne Muskeldystrophie, wo jegliche Biomarker fehlen.
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Pressemeldung FAU
Nature.com
DGM
Das Forscherteam der Technischen Universität München (TUM), sowie des Ludwig-Maximilians Universität (LMU) und des Helmholtz Zentrums München haben eine Gentherapie entwickelt, die Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) dauerhaft helfen könnte.
Durch die Genschere Crispr-Cas9, konnte die Wissenschaftlern erstmals, das mutierte Dystrophin-Gen bei einem Schwein korrigieren.
Damit sich ein Muskel regenerieren kann, benötigt er das Dystrophin. Menschen mit einer Duchenne-Muskeldystrophie fehlt dieses essentielle Muskelprotein aufgrund von Mutationen des für die Dystrophinbildung zuständigen Gens. Bereits aufgebaute Muskelzellen bilden sich mit der Zeit zurück, die Muskulatur wird nach und nach durch Binde- oder Fettgewebe ersetzt und die Muskeln werden im Krankheitsverlauf schwächer.
Die idiopathischer Lungenfibrose ist eine Vernarbung des Lungengewebes. Es kommt zu Abnahme des Sauerstofftransport, die Lunge versteift, was schlussendlich den frühzeitigen Tod bedeutet. Die idiopathische Lungenfibrose (IPF) ist eine seltene Erkrankung.
An neue Therapieansätze wird geforscht. Pamrevlumab hat in der Phase-II-Studie PRAISE seine Wirksamkeit gezeigt. Es kann die Erkrankung verlangsamen, lest dazu den neusten Bericht.
Das Pharmazeutische Unternehmens FibroGen mit Sitz in San Francisco, hat dieses Arzneiwirkstoff in der Erprobung in der Krebsbehandlung des fortgeschrittenen Pankreaskarzinoms.
In Phase II Studie bei der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) Therapie
Clinical Trials
NCT01890265
