PTC Therapeutics, gibt positive Vorläufige Klinische Daten der FIREFISH-Studie bei Typ-1-SMA-Patienten bekannt

die klinische Daten wurden auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology vorgestellt. Die Präsentation aus Teil 1, dem Dosisfindungs-Teil, der laufenden FIREFISH-Studie bekannt. Die Open-Label-Studie untersucht RG7916, ein orales Survival Motoneuron 2 (SMN2) Spleißmodifikator, bei Typ-1-SMA-Patienten. Die Daten aus Teil 1 wurden auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology 2018 präsentiert und zeigten, […]

Roche veröffendlicht neue Informationen über laufende Studien von RG7916 bei SMA Typ I, II , III

Liz schrieb bereits in Schwedisch darüber. Roche hat ein aktuelles Update über die laufende Studien über das Molekül RG7916 veröffendlicht Die Medizin wird oral verabreicht und in Roche Studie gibt es auch Erwachsene Patienten mit SMA Typ 3, (25 Jahre) die daran teilnehmen. RG7916 ist ein SMN2-Spleißmodifikator und wird in drei laufenden klinischen Studien, FIREFISH, […]