Das Forscherteam der Technischen Universität München (TUM), sowie des Ludwig-Maximilians Universität (LMU) und des Helmholtz Zentrums München haben eine Gentherapie entwickelt, die Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) dauerhaft helfen könnte.
Durch die Genschere Crispr-Cas9, konnte die Wissenschaftlern erstmals, das mutierte Dystrophin-Gen bei einem Schwein korrigieren.
Damit sich ein Muskel regenerieren kann, benötigt er das Dystrophin. Menschen mit einer Duchenne-Muskeldystrophie fehlt dieses essentielle Muskelprotein aufgrund von Mutationen des für die Dystrophinbildung zuständigen Gens. Bereits aufgebaute Muskelzellen bilden sich mit der Zeit zurück, die Muskulatur wird nach und nach durch Binde- oder Fettgewebe ersetzt und die Muskeln werden im Krankheitsverlauf schwächer.