Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) vid svårt muskelatrofi fick ett nej i Sverige. Läkemedlet är för dyrt ( 20 miljoner kronor). Det finns liten data om effektiva långsiktiga effekter. NT-rådets fortsätter att rekommendera standardterapi med Spinraza till barn under 18 år
Till dess att NT-rådet kan göra en sammanvägd bedömning och avge en rekommendation, rekommenderas regionerna att avvakta med införande av Zolgensma för att undvika införande på osäkra grunder och en ojämlik hantering i landet. Vid nydiagnostiserad SMA där det bedöms angeläget med snabb behandlingsstart hänvisas till rådande rekommendation för Spinraza.
Mer information på NT-rådet
Läs rekommendationen