Härtefallprogramm für Risdiplam bestätigt

Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) hat das Härtefallprogramm für Risdiplam von der Firma Roche in der Behandlung der spinale Muskelatrophie Typ 1 genehmigt.

Härtefallprogrammkriterien

  • SMA Ty 1 sollte älter als zwei Monate sein
  • Patienten die unzufrieden mit der Standarttherapie Spinraza waren
  • Es sollte 120 Tage Karanzzeit zu der Standardtherapie sein
  • Patienten\Familien die Interesse haben, sollten sich an den behandelten Arzt wenden. Dieser kann den Antrag zum Härtefallprogramm stellen
  • Risdiplam, zeigte in der Firefish-Studie bereits große Verbesserungen in den motorischen Funktionen. Kinder konnten für 5 sek freihändig ohne Support sitzen. Weiterhin sind keine bedenken des Sicherheitsprofil des Moleküls welches oral eingenommen wird unbedenklich.