Follow-Up Study of Olesoxime in Patients with Type 2 or Non-Ambulatory Type 3 Spinal Muscular Atrophy

New results of the Long Term Study of Oleos (NCT02628743) olesoxime was generally safe and well tolerated at the dose assessed. Maintenance of motor function observed over 2 years in the Phase 2 study was followed by a substantial decline in MFM D1+D2 (>2 points/year) after drug discontinuation. However, the ~2-point MFM treatment difference between […]

Roche veröffendlicht neue Informationen über laufende Studien von RG7916 bei SMA Typ I, II , III

Liz schrieb bereits in Schwedisch darüber. Roche hat ein aktuelles Update über die laufende Studien über das Molekül RG7916 veröffendlicht Die Medizin wird oral verabreicht und in Roche Studie gibt es auch Erwachsene Patienten mit SMA Typ 3, (25 Jahre) die daran teilnehmen. RG7916 ist ein SMN2-Spleißmodifikator und wird in drei laufenden klinischen Studien, FIREFISH, […]