PTC Therapeutics, gibt positive Vorläufige Klinische Daten der FIREFISH-Studie bei Typ-1-SMA-Patienten bekannt

die klinische Daten wurden auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology vorgestellt. Die Präsentation aus Teil 1, dem Dosisfindungs-Teil, der laufenden FIREFISH-Studie bekannt. Die Open-Label-Studie untersucht RG7916, ein orales Survival Motoneuron 2 (SMN2) Spleißmodifikator, bei Typ-1-SMA-Patienten. Die Daten aus Teil 1 wurden auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology 2018 präsentiert und zeigten, […]

Nya säkerhetsdata från SUNFISH del 1 och molekyl RG7916 vid patienter med typ 2 eller 3 spinal muskulatrofi

Roche meddelar positiva säkerhetsdata från den kliniska fas 2/3-studie med läkemedelskandidaten och molekyle RG7916 på AAN2018 -kongressen We have previously presented an early analysis of SUNFISH Part 1, which showed that RG7916 administration results in a dose-dependent increase in full-length SMN2 mRNA and a concomitant decrease in SMN2Δ7 mRNA. Recent analysis of SMN protein levels […]