The clinical data were presented at the annual meeting of the American Academy of Neurology. The presentation from Part 1, the Dose Finding section, of the ongoing FIREFISH study. The open-label study investigated RG7916, an oral survival motoneuron 2 (SMN2) splice modifier, in type 1 SMA patients. The data from Part 1 were presented at […]
Tagg: Sunfish
PTC Therapeutics, gibt positive Vorläufige Klinische Daten der FIREFISH-Studie bei Typ-1-SMA-Patienten bekannt
die klinische Daten wurden auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology vorgestellt. Die Präsentation aus Teil 1, dem Dosisfindungs-Teil, der laufenden FIREFISH-Studie bekannt. Die Open-Label-Studie untersucht RG7916, ein orales Survival Motoneuron 2 (SMN2) Spleißmodifikator, bei Typ-1-SMA-Patienten. Die Daten aus Teil 1 wurden auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology 2018 präsentiert und zeigten, […]
Nya säkerhetsdata från SUNFISH del 1 och molekyl RG7916 vid patienter med typ 2 eller 3 spinal muskulatrofi
Roche meddelar positiva säkerhetsdata från den kliniska fas 2/3-studie med läkemedelskandidaten och molekyle RG7916 på AAN2018 -kongressen We have previously presented an early analysis of SUNFISH Part 1, which showed that RG7916 administration results in a dose-dependent increase in full-length SMN2 mRNA and a concomitant decrease in SMN2Δ7 mRNA. Recent analysis of SMN protein levels […]