Nej till Zolgensma i Sverige

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) vid svårt muskelatrofi fick ett nej i Sverige. Läkemedlet är för dyrt ( 20 miljoner kronor). Det finns liten data om effektiva långsiktiga effekter. NT-rådets fortsätter att rekommendera standardterapi med Spinraza till barn under 18 år

Till dess att NT-rådet kan göra en sammanvägd bedömning och avge en rekommendation, rekommenderas regionerna att avvakta med införande av Zolgensma för att undvika införande på osäkra grunder och en ojämlik hantering i landet. Vid nydiagnostiserad SMA där det bedöms angeläget med snabb behandlingsstart hänvisas till rådande rekommendation för Spinraza.

Mer information på NT-rådet

Läs rekommendationen

Novartis informerar i sitt pressmeddelande om EU villkorat marknadsgodkännande för Zolgensma®

AveXis, och Novartis, tillkännagav idag att Europeiska kommissionen (EG) beviljade villkorat godkännande av Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) för behandling av patienter med 5q spinal muskelatrofi (SMA) med en mutation i SMN1-genen och en klinisk diagnos av SMA typ 1; eller för patienter med 5q SMA med en mutation i SMN1-genen och upp till tre kopior av SMN2-genen.

Godkännandet omfattar spädbarn och små barn med SMA upp till 21 kg enligt godkänd doseringsanvisning.

Allt om Zolgensma

Verna: Månadsnyheter Mai 2020

Dette innhaldet er passordverna. For å lesa det, må du skriva inn passordet ditt under: